Currículo
Produtos orfãos, pediátricos e doentes frágeis, e ATMPs (Advanced therapy medicinal products) PopedfeA(tmp
Contextos
Groupo: Despacho n.º 6596/2024 > 2º Ciclo > Tronco Comum
ECTS
2.0 (para cálculo da média)
Objectivos
Esta UC pretende dotar os alunos de conhecimentos que lhes permitam compreender os princípios de farmacologia clínica das idades extremas do ciclo de vida: a criança e o idoso. Ficarão a conhecer o “Regulamento Europeu de Medicamentos para Uso Pediátrico” que entrou em vigor em 2007 com o objetivo de a população pediátrica na Europa passar a ter acesso a medicamentos que satisfaçam as suas necessidades específicas. Serão discutidas as alterações que decorreram no âmbito regulamentar da EU com a criação deste regulamento bem como as consequências da sua aplicação. Será discutido o papel do Comité Pediátrico da Agência Europeia do Medicamento (EMA), a quem compete a responsabilidade da avaliação do conteúdo dos Planos de Investigação Pediátrica (PIPs) bem como da atribuição de isenções e diferimentos a esses planos. Será apresentada e discutida as normas Europeias quanto ao tratamento do idoso (https://www.ema.europa.eu/en/humanregulatory/ research-development/medicines-older-people).
Programa
O programa inclui os seguintes temas: Noções básicas de Farmacologia Clínica Pediátrica. A criança não é um adulto pequeno- Regulamento Europeu de Medicamentos para Uso Pediátrico- Funções do Comité Pediátrico da Agência Europeia do Medicamento- Planos de Investigação Pediátrica-Noções básicas de Farmacologia no idoso RE aplicáveis ao tratamento de idosos - Desafios na investigação e desenvolvimento de medicamentos em doenças raras. Regulamentação Europeia de medicamentos órfãos. Critérios de designação órfã e avaliação dos dados não-clínicos e clínicos para obtenção do estatuto órfão, o papel do- Comitê de Medicamentos Órfãos-Informação regulamentar sobre medicamentos órfãos e normas orientadoras regulamentares. - Medicamentos de terapia génica in vivo e ex-vivo- Medicamentos de terapia de base celular (celular somática e engenharia tecidos)- Avaliação regulamentar e normas orientadoras nas áreas da qualidade e não-clínica- Edição genoma (CRISP-Cas) Transferência génica (CAR-T).
Método de Avaliação
As metodologias de ensino previstas estão centradas nos alunos. As unidades curriculares do Mestrado seguem uma metodologia comum. As Uc’s funcionam como módulos, estes módulos são curtos e intensivos onde são apresentados e discutidos com os alunos os conteúdos programáticos, pretende-se que coletivamente, os alunos adquirem e consigam demonstrar integração e compreensão de todos os temas e Uc’s no decurso do programa letivo.
Carga Horária
Carga Horária de Contacto -
Trabalho Autónomo - 0.0
Carga Total -
Bibliografia
Principal
- The translational value of animal models in orphan medicines designations for rare pediatric neurological diseases: Duarte D, Lima MB, Sepodes B. 2020
- Nonclinical data supporting orphan medicinal product designations in the area of rare infectious diseases, Drug Discovery Today: Sheean M, Malikova E, Duarte D, et al. 2019 DOI: 10.1016/j.drudis.2019.10.015
- Evaluation of juvenile animal studies for paediatric CNS-targeted compounds; a regulatory perspective, International Journal of Toxicology, Vol 38, issue 6 (456-475): Van der Laan J, Duarte D, et al. 2019 DOI:10.1177/1091581819883569
- Why are certain age bands used for children in paediatric studies of medicines?: Hoppu K, Fonseca H. 2021 106 (7): 631- 635. doi: 10.1136/archdischild-2020-319019
- Importância da Farmacocinética em Pediatria: Fonseca H., Durão V. 1990
- Melhores medicamentos em Pediatria 39 (1): 17-22: Duarte D, Fonseca H 2008
- NA: NA NA https://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2007:324:0121:0137:en:PDF# https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/paediatricmedicines/paediatric-regulation# https://www.ema.europa.eu/en/pharmaceutical-development-medicines-use-older-population#https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/researchdevelopment/medicines-older-people